Hvordan sikre et godt og likeverdig behandlingstilbud for sjeldne tilstander?

Møte 20/9-2010:
Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering i helsetjenesten er opptatt av at det i tiden fremover arbeides med å få på plass gode ordninger over hele landet som sikrer en likeverdig tilgang til helsetjenester og behandling, herunder tilrettelegging i hjemkommunen, for pasienter med sjeldne lidelser og funksjonshemninger.

Rådet støtter de regionale helseforetakenes organisering av tilbudet til pasienter med sjeldne lidelser og funksjonshemminger. Rådet oppfatter det som viktig at det finnes egne fagmiljøer på området som er lette å identifisere for øvrig helsepersonell og pasienter.

Rådet anbefaler at det i det videre arbeidet med å utvikle tjenestetilbudet på sjeldenområdet trekkes veksler på internasjonale erfaringer.

Rådet mener at behandlingsmetoder for sjeldne sykdommer skal vurderes i tråd med § 2 i Prioriteringsforskriftens krav om en samlet vurdering av tilstandens alvorlighet, av dokumentert forventet nytte av helsehjelpen og av rimeligheten i forholdet mellom kostnadene og tiltakets effekt.

Rådet ber Helsedirektoratet om å ta inn relevante problemstillinger for sjeldenområdet i det pågående arbeidet med å utarbeide en nasjonal veileder i helseøkonomisk evaluering.

Det er videre ønskelig at Helsedirektoratet, dersom det anses formålstjenelig, kommer tilbake til Rådet med konkrete problemstillinger som ønskes diskutert innenfor sjeldenområdet.

Møte 7/6-2010:
Rådet fortsetter sin diskusjon om organisering av behandlings­tilbudet for sjeldne tilstander på neste rådsmøte. Følgende to prosesser vil bli lagt til grunn for denne diskusjonen:

1. Helse- og omsorgsdepartementet (HOD) vurderer utredningen fra de regionale helseforetakene om lands- og flerregionale funksjoner og nasjonale kompetansesentra i spesialist­helsetjenesten, og vil inkludere problematikken om sjeldne tilstander i dette arbeidet.
2. Helse Sør-Øst RHF v/Oslo Universitetssykehus arbeider for tiden med en plan for organisering av sentrene for sjeldne tilstander.

Begge utredningene vil foreligge tidlig høsten 2010.  I prosessen frem til senere rådsmøte vil sekretariatet bli orientert, og sammen med ressurspersoner fra Helse Sør-Øst legge frem en ny sak.

Møte 15/2-2010:
Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering i helsetjenesten har diskutert behandlingstilbudet for sjeldne tilstander i tidligere møter, 20. april og 8. juni 2009, og har ønsket å gi området ”sjeldne sykdommer” større oppmerksomhet enn det har hatt til nå.

Det har vist seg vanskelig å komme frem til en omforent forståelse av vedtaksforslaget. Leder har derfor ønsket at Nasjonalt råd på nytt skal få anledning til å diskutere vedtaket under møtet 19/4-2010.   

Møte 8/6-2009:
Drøftingen i Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering i helsetjenesten tas til orientering.

Rådet ønsker å fortsette diskusjonen på et senere tidspunkt.

Møte 20/9-2010:
Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering i helsetjenesten støtter de regionale helseforetakenes reorganisering av tilbudet til pasienter med sjeldne lidelser og funksjonshemminger. Rådet oppfatter det som viktig at det finnes egne fagmiljøer på området som er lette å identifisere for øvrig helsepersonell og pasienter.

Rådet mener at innføring av behandlingsmetoder for sjeldne sykdommer skal vurderes i tråd med § 2 i Prioriteringsforskriftens krav om en samlet vurdering av tilstandens alvorlighet, av dokumentert forventet nytte av helsehjelpen og av rimeligheten i forholdet mellom kostnadene og tiltakets effekt.

Rådet mener samtidig at det vil være viktig å fortsette diskusjonene omkring hvordan Prioriteringsforskriftens § 2 skal tolkes og anvendes på sjeldenområdet. Helsedirektoratet bes derfor om å ta denne problemstillingen inn i sitt videre arbeid med den nasjonale veilederen i helseøkonomisk evaluering. Rådet ønsker å få utkastet til veileder tilbake for diskusjon så snart dette foreligger.

Møte 7/6-2010:
Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering i helsetjenesten har diskutert behandlingstilbudet for sjeldne tilstander i tidligere møter, 20. april og 8. juni 2009, og har ønsket å gi området ”sjeldne sykdommer” større oppmerksomhet enn det har hatt til nå.

Det foregår i dag en rekke viktige aktiviteter på ”sjeldenområdet”. Rådet mener at disse aktivitetene er fragmenterte, og at det er behov for større grad av koordinering.

Rådet anbefaler derfor at det utarbeides en nasjonal plan for ”sjeldenområdet”. Hensikten med en slik plan er å styrke samhandlingen på området. Planen bør inneholde forslag til hvordan utrednings- og behandlingsansvar for enkelte sjeldne tilstander kan samles mer enn det som er tilfellet i dag. Planen bør også ha forslag til organisering av kompetansesentre for sjeldne tilstander, og om nødvendig forslå endringer i kompetansefunksjonen til de ulike sentrene.

Rådet mener at innføring av behandlingsmetoder for sjeldne sykdommer skal vurderes i tråd med prioriteringsforskriftens krav om en samlet vurdering av tilstandens alvorlighet, av dokumentert, forventet nytte av helsehjelpen og av rimeligheten i forholdet mellom kostnadene og tiltakets effekt. Men rådet er åpent for at vektleggingen av de tre vilkårene kan være noe annerledes for pasienter med sjeldne tilstander. Dette gjelder først og fremst kravet til dokumentasjonen av forventet nytte, fordi det er vanskelig å organisere gode studier for små populasjoner.

Rådet vil også kunne akseptere noe høyere kostnader for sjeldne sykdommer enn for mer vanlige sykdommer med tilsvarende alvorlighetsgrad og behandlingseffekt. Grunnen er at prisen på medikamenter for sjeldne tilstander ofte er høyere enn prisen på medikamenter for mer vanlige tilstander fordi produsentene i slike tilfeller har et lavere volum av salget å dekke inn utviklings- og produksjonskostnadene på. Sjeldenheten kan derfor føre til høyere kostnader enn det som hadde vært tilfelle dersom flere hadde hatt samme sykdom. Å akseptere noe høyere behandlingskostnader vil i disse tilfellene bidra til mer likeverdig tilgang til behandling. 

Rådet vil drøfte faktorer som er relevante ved vurdering av hvilke tjenester som skal gjøres tilgjengelig i norsk helsetjeneste for pasienter med sjeldne tilstander. Rådet ønsker også å angi kostnadsrammer for dette.

Rådet anbefaler å styrke det internasjonale samarbeidet innenfor sjeldenområdet. Rådet anbefaler at Norge skal arbeide for at EMA stiller sterkere krav til internasjonalt samarbeid om dokumentasjon av effekten av behandlinger for sjeldne sykdommer. Dette kan bidra til å bedre kunnskapsgrunnlaget for sjeldne sykdommer.

Rådet anbefaler også at det etableres et nasjonalt register for klinisk dokumentasjon for sjeldne tilstander. Et slikt register vil kunne bidra til en bedre klinisk oppfølging av den enkelte pasient, samtidig som det vil gi helsetjenestens aktører viktig styringsinformasjon.

Rådet inviterer fagmiljøer som arbeider med diagnoser innenfor sjeldenområdet til å fremme eksempler på konkrete saker. Dette vil bidra til å operasjonalisere rådets anbefalinger, og vil være en foreløpig ordning til et nasjonalt system for legemidler i sykehus er etablert.

Møte 15/2-2010:
Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering i helsetjenesten ønsker i første omgang å begrense sine anbefalninger i denne saken til å gjelde medikamentell behandling av sjeldne tilstander.

Rådet legger til grunn at prioriteringsforskriftens anbefalning om en samlet vurdering av tilstandens alvorlighet, den forventete nytte av helsehjelpen og at kostnadene står i et rimelig forhold til tiltakets effekt, også skal gjelde ved vurderinger knyttet til behandling for sjeldne tilstander.

Rådet ser imidlertid at hvordan man vektlegger de tre kriteriene bør være noe annerledes i de tilfeller man står overfor pasienter med meget sjeldne tilstander. Dette gjelder først og fremst de krav som stilles til dokumentasjonen av tiltakets effekt (”forventet nytte”), da det er vanskelig å organisere gode studier for så små populasjoner.

Rådet ønsker i forlengelsen av dette å peke på at det bør utarbeides gode nasjonale systemer for registrering av klinisk dokumentasjon for sjeldne tilstander. Etableringen av slike registre vil kunne bidra til en enda bedre klinisk oppfølging av den enkelte pasient, samtidig som det vil gi helsetjenestens ulike aktører viktig styringsinformasjon.

Rådet anbefaler i tillegg at det for behandling av pasienter med meget sjeldne tilstander også bør aksepteres en noe høyere kostnad per vunnet leveår enn for større pasientpopulasjoner.

Nasjonalt råd ønsker å invitere de fagmiljøer som arbeider med medikamentell behandling innenfor sjeldenområdet til å fremme konkrete enkeltsaker for Rådet. På denne måten vil det være mulig å få til en god operasjonalisering av Rådets anbefalninger.

Møte 8/6-2009:
Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering i helsetjenesten legger til grunn at man med en sjelden tilstand mener en tilstand hvor antall tilfeller i Norge er færre enn 1 per 10 000 innbyggere.

Rådet legger til grunn at prioriteringsforskriftens anbefalning om en samlet vurdering av tilstandens alvorlighet, den forventete nytte av helsehjelpen og at kostnadene står i et rimelig forhold til tiltakets effekt, også skal gjelde ved vurderinger knyttet til behandling for sjeldne tilstander.

Rådet ser imidlertid at hvordan man vektlegger de tre kriteriene bør være noe annerledes for slik behandling. Dette gjelder blant annet de krav som stilles til dokumentasjonen tiltakets effekt (”forventet nytte”). Rådet anbefaler derfor som en hovedregel at man ved store pasientpopulasjoner og/eller vanlige behandlingsalternativ vil det kreves grundigere dokumentasjon enn ved små populasjoner og/eller sjeldne behandlingsalternativ.

Rådet anbefaler videre at vi man for denne typen behandling også bør akseptere høyere kostnad per vunnet leveår enn man gjør for større pasientpopulasjoner. Rådet ønsker ved en senere anledning å komme tilbake til en diskusjon hvor kostnadsspørsmålet tas opp i større detalj.

Rådet ser behov for at behandlingstilbud for sjeldne sykdommer blir diskutert videre på et senere tidspunkt. Målsetningen med diskusjonen bør være å komme frem til et system som støtter opp om en åpen prosess for treffe beslutninger om prioritering ved sjeldne tilstander.

Møte 20/9-2010:
Klinikkleder Terje Rootwelt, Kvinne- og barnklinikken, Oslo Universitetssykehus (OUS) innledet. I sin presentasjon, som også er lagt ut på rådets hjemmesider, gav han en kort orientering om hvordan spesialisthelsetjenesten per i dag organiserer sitt tilbud til pasienter med sjeldne lidelser og funksjonshemninger. Det finnes i dag 16-17 sentre for denne pasientgruppen. Kartlegninger har vist at disse sentrene til dels arbeider veldig ulikt. OUS har, blant annet for få til en mer enhetlig tilnærming, vedtatt å samle sine 6 sjelden sentre i en egen avdeling. Rootwelt kunne også informere rådet om at HOD har gitt Helsedirektoratet et eget oppdrag å utrede mulig samling av alle sjeldensentrene i en nasjonal enhet (fristen for oppdraget er 1. desember 2010). Samarbeid mellom spesialist- og primærhelsetjenesten vil også være et viktig tema i dette arbeidet. I tillegg vil det, etter Rootwelts mening, være viktig å se nærmere på mulighetene for ytterligere formalisering av det eksisterende internasjonale samarbeidet. Han understreket til slutt at OUS støtter forslaget om å lage en nasjonal plan for sjelden området.

I den påfølgende diskusjonen nevnte flere av rådsmedlemmene, med henvisning til HODs oppdrag, at det er positivt at det er skjer mye på dette området mellom hvert møte. Det ble også uttrykt støtte til det pågående omorganiseringsarbeidet i spesialisthelsetjenesten. Fra kommunalt hold ble det fremhevet som viktig at man på denne måten kunne få en inngangsdør til det spesialiserte utrednings- og behandlingstilbudet.

Flere av rådets medlemmer pekte på at en viktig målsetning med det videre arbeidet må være å arbeide for et helhetlig og godt tilbud over hele landet for denne pasientgruppen. Viktigheten av å få med kommunene ble også understreket. Samtidig ble det også uttrykt bekymring for at den enkelte kommunes ressurser kunne virke inn på tilbudet til pasienten.  Det ble også pekt på at man på dette området bør trekke veksler på internasjonale erfaringer, slik som for eksempel det systemet man har bygget opp i England.

Møteleder la i sin oppsummering vekt på at han opplevde at det var et samlet råd som sto bak vedtaksforslagets understrekning av at prioriteringsforskriftens § 2 også er gjeldene på dette området. Rådsmedlemmene var også positive til at Helsedirektoratet søkte å inkludere relevante problemstillinger for sjeldenområdet i det pågående arbeidet med å utarbeide en nasjonal veileder i helseøkonomisk evaluering. Direktoratet ble også oppfordret til, på et senere tidspunkt, å løfte frem andre problemstillinger av relevans for sjeldenområdet for rådet. Sekretariatet ble på bakgrunn av denne diskusjonen bedt om å omforme vedtaksforslaget, samt å få inn de nye elementene som hadde kommet frem under diskusjonen.

Møte 7/6-2010:
Saken er behandlet i flere tidligere møter. Det forelå et forslag til vedtak som oppfølging fra diskusjonen i rådsmøtet 15. februar, samt kommentarer til dette fra et medlem i rådet. Flere av rådsmedlemmene ga uttrykk for at vedtaks­forslaget var for detaljert. Prosesser som ble etterspurt i vedtaksforslaget er i arbeid. Rådet fortsetter sin diskusjon av organisering av behandlingstilbud for sjeldne tilstander på neste møte.

Fra møte 15/2-2010:
Saken har vært til behandling under rådets møte 20/4-2009 (vignett) og til behandling på rådets møte 8/6-2009. Innledinger til saken ble gitt ved professor Ivar Sønbø Kristiansen, Universitet i Oslo og klinikkleder Terje Rootwelt, Oslo Universitetssykehus. Innleggene er tilgjengelig på rådets nettside (www.kvalitetogprioritering.no).   

Det ble i den påfølgende diskusjon påpekt behovet for en helhetlig tilnærming til sjeldenfeltet.  Betydningen av å få utarbeidet et nasjonalt system for å sikre mennesker med sjeldne sykdommer likeverdig utredning og behandling ble vektlagt. Flere av rådets medlemmer tok til orde for en nasjonal plan for feltet. Det er behov for å vurdere om utredning og behandling i enda større grad kan samles enn det som er tilfelle i dag. Nasjonale retningslinjer for når og hvilken behandling som skal iverksettes, og eventuelt avsluttes, ble foreslått, slik at dette ikke kun blir den enkelte leders eller klinikers ansvar.

Internasjonalt samarbeid bør stimuleres både i forhold til utvikling av legemidler for sjeldne tilstander og i forhold til behandling av sjeldne sykdommer. Når det gjelder legemiddelindustrien bør det utredes om et internasjonalt samarbeid kan bidra til å redusere kostnader knyttet til legemidlene. Det er imidlertid gitt mange insentiver fra EMEA (nå EMA) allerede, men effekten av disse forutsetter et visst salg. Det vil uansett være relevant også for behandling av sjeldne tilstander å vurdere klinisk nytte og kostnadseffektivitet av tiltak, og det ble oppfordret til at EMA samarbeider med produsentene for å fremme bredere dokumentasjon på effekt av behandlinger.

Kostnader knyttet til medikamentell behandling av sjeldne lidelser er høyere enn ved behandling av mer vanlige sykdommer. Innlegget fra professor Sønbø Kristiansen omhandlet en kartlegging av folks betalingsvillighet i forhold til kostbar behandling av få pasienter, i forhold til et bredere tilbud til flere med ”vanlige” sykdommer. Kan det settes noen kostnadsramme for svært kostbar behandling? Dette var spørsmål rådets medlemmer syntes det var vanskelig å forholde seg til, og ønsket at denne saken fikk en ytterligere utredning, bl a i en nasjonal plan for behandling av sjeldne tilstander. Rådets leder oppsummerte med at det vil bli utarbeidet et nytt forslag til vedtak.

Rådets medlemmer ble derfor uttrykkelig bedt om å komme med innspill til det reviderte vedtaksforlaget (se nedenfor) i forbindelse med at de kommenterer utkast til møtereferat.

Fra møte 8/6-2009:
Sekretariatet hadde, i samråd med Rådets leder, invitert to innledere. Den første, avdelingsdirektør Lisbeth Myhre i Helsedirektoratet, gav en generell introduksjon til temaet sjeldne sykdommer. Under presentasjonen la hun vekt på å få frem hvilken kunnskap som finnes om området herunder de forsøkene på kartlegging som har vært gjort. For ytterligere detaljer se våre hjemmesider: www.kvalitetogprioritering.no.

Den andre innlederen, professor Reidun Førde fra Universitetet i Oslo, presenterte en kasuistikk fra et norsk sykehus. Eksempelet viste hvordan medikamentkostnadene til behandlingen av en enkelt pasient kan ha store økonomiske konsekvenser for en sykehusavdeling. I dette tilfellet innebar behandlingen av denne ene pasienten at man ikke kunne tilby medikamentell behandling med dokumentert effekt til andre pasienter. Avdelingen hadde også måtte si opp personale. Leder gav så en liten begrunnelse for hvorfor denne saken hadde kommet opp og hvorfor man hadde valgt å presentere Rådet for en mer avgrenset problemstilling innefor ”sjeldenområdet”.

Flere av rådets medlemmer tok til orde for at prioriteringsforskriften skal og bør gjelde også på dette området. Med hensyn til forskriftens krav om dokumentert medisinsk effekt var det også stor enighet om at de kravene man kan stille til dokumentasjon for sjeldne tilstander, bør være annerledes enn for store pasientpopulasjoner. Flere ønsket seg flere eksempler og mer detaljert informasjon om kostnadene forbundet ved behandling av sjeldne sykdommer. Slik informasjon ble av flere ansett som helt nødvendig før et eventuelt vedtak om helsevesenets betalingsvilje kunne fattes. Det ble imidlertid fra flere hold understreket som viktig å etablere et felles sett kriterier som legges til grunn for beslutningene på dette området.

Enkelte rådsmedlemmer fremhevet som viktig at vi i Norge ikke har noen nasjonal plan for sjeldne sykdommer. Uten en slik plan, ble det hevdet, blir prioriteringsbeslutningene fattet helt nederst i systemet med fare for ulikhet i behandlingstilbudet som resultat. Flere tok også til orde for at det burde finnes en felles nasjonal finansiering og et felles sett med retningslinjer på området. Rådets medlemmer var, tiltross for den omfattende diskusjonen, ikke rede til å fatte et vedtak i møtet. De ønsket derfor at saken skulle komme tilbake til Rådet på et senere tidspunkt.

Rådets leder presiserte i sin oppsummering at det hadde vært hans intensjon at saken skulle behandles over to møter. Han understreket videre at selv om antallet pasienter er lite, er den grunnleggende utfordringen for helsevesenet den samme. Det å bruke midler på behandling av pasienter med sjeldne sykdommene vil med nødvendighet måtte innebære at man har mindre midler å bruke på andre pasienter. Det er også slik at det finnes mange små pasientgrupper slik at de totale kostnadene for helsevesenet kan bli betydelige. Nasjonalt råd er, la han til, per i dag det eneste stedet i helse-Norge hvor man kan ta opp denne typen vanskelige prinsipielle spørsmål. Rådet vil derfor også være med på å løse noen av de vanskeligste prioriteringsspørsmålene for enkelt klinkere.

Han pekte også på at når saken kommer tilbake til Rådet neste gang vil vi gå lenger i å vise frem eksempler på ressursbruk i Norge i dag. Videre vil det bli gjort et forsøk på å beskrive situasjonen andre land og hvordan man der har valgt å håndtere tilsvarende problemstillinger. Det er også viktig å arbeide for større åpenhet omkring disse beslutningene samt å si noe om hvilke prinsipper som bør legges til grunn for de valgene som må gjøres.

Fra møtet 20/4-2009:
Direktør for kvalitet og prioritering i Helse Sør-Øst, Elisabeth Arntzen, gav en introduksjon til vignetten. Hun la særlig vekt på at det vil være viktig å få på plass en evidensbasert og systematisk tilnærming i arbeidet for pasienter med sjeldne og alvorlige sykdommer. Flere rådsmedlemmer pekte på at de problemstillingene som tas opp i vignetten henger sammen med temaer Rådet tidligere har behandlet, slik som ”innføring av ny teknologi” og ”screening av nyfødte” (se sak 21/09 nedenfor). Rådets medlemmer sluttet seg derfor til at dette er en sak som man ønsker å arbeide videre med. Rådets leder oppsummerte med at dette er en sak hvor ulike myndighetsorganer, fagmiljøer og brukergrupper bør være med i den videre utredningen. Sekretariatet ble bedt om å ta disse innspillene med seg i det videre arbeidet.