Fra ”eksperimentell” via ”utprøvende” til ”etablert behandling”...

Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering i helsetjenesten konstaterer at dagens forskrift om prioritering av helsetjenester mm. legger følgende til grunn: 

• Eksperimentell behandling er udokumentert behandling som ikke er ledd i kontrollerte undersøkelser, og hvor virkning, risiko og bivirkninger er ukjent eller ufullstendig klarlagt. 
• Utprøvende behandling er behandling som utprøves som ledd i en vitenskapelig studie, men der kravene til fullverdig dokumentasjon i forhold til etablert behandling ennå ikke er tilfredsstillende.

I tillegg definerer forskriften at en pasient har rett til nødvendig helsehjelp (etablert behandling) fra spesialisthelsetjenesten etter pasientrettighetsloven § 2-1 annet ledd, når: 

• pasienten har et visst prognosetap med hensyn til livslengde eller ikke ubetydelig nedsatt livskvalitet dersom helsehjelpen utsettes og
• pasienten, med det unntaket som er nevnt i § 3 annet ledd, kan ha forventet nytte av helsehjelpen og
• de forventede kostnadene står i et rimelig forhold til tiltakets effekt. 

Rådet ser at disse definisjonene: 

• Ikke tydelig synliggjør overgangen mellom forskning og behandling,
• Ikke sikrer at ressursene i helsetjenesten i hovedsak brukes til dokumentert behandling,
• Ikke sammenfaller med inndelingen av faser i legemiddelutprøving.

Rådet ser videre at prioriteringsforskriften inneholder en uhensiktsmessig ulikhet når det gjelder rett til ikke-etablert behandling i inn- og utland.

Rådet ber om at Helsedirektoratet i arbeidet med å etablere et nytt system for innføring av ny teknologi, legger frem en ny sak for Rådet som tar ned disse forholdene.

Rådet anbefaler, på denne bakgrunn, at følgende definisjoner bør legges til grunn i det pågående prosjektet om innføring av ny teknologi i sykehus i regi av Helsedirektoratet:

Eksperimentell behandling er, i tråd med prioriteringsforskriftens ordlyd, udokumentert behandling som ikke er ledd i kontrollerte undersøkelser, og hvor virkning, risiko og bivirkninger er ukjent eller ufullstendig klarlagt.

Klinisk utprøving (omfatter både det Lønning II definerer som eksperimentell og utprøvende behandling) defineres som en systematisk studie av et tiltak på mennesker i den hensikt å skaffe til veie eller etterprøve kunnskap om tiltakets effekt og sikkerhet.  

Etablert behandling (dokumentert effektiv behandling) er behandling hvis virkning og nytte er avklart som god nok. Først når slik dokumentasjon foreligger kan det vurderes om behandlingen skal inngå som en del av det ordinære offentlige helsetilbud. Denne vurderingen må skje i forhold til de enhver tid gjeldende prioriteringskriterier.

Rådet anbefaler at det i det pågående arbeidet med å få på plass et system for ny teknologi legges stor vekt på å etablere et sett eksplisitte vurderingskriterier i forhold til hva som skal utgjøre ”etablert behandling”.

Sekretariatet hadde invitert professor Stein Evensen ved Universitetet i Oslo til å innlede om saken. Professor Evensen var blant annet medlem i utvalget som avgav NOU 1997:18 ”Prioritering på ny – Gjennomgang av retningslinjer for prioriteringer innen norsk helsetjeneste” (Lønning II utvalget), hvor man blant annet tok opp spørsmål knyttet til begrepene ”eksperimentell-”, ”utprøvende-” og ”etablert behandling”. Presentasjonen var strukturert omkring tre spørsmål: ”Hvor viktig er skillene?”, ”Er betegnelsene hensiktsmessige?” og ”Bør de erstattes?”. I tillegg la Evensen stor vekt på å forklare hvordan begrepene var blitt utviklet og tolket i ulike sammenhenger. Han understreket også at det viktigste skillet er mellom hva man anser for å være etablert behandling og det han omtalte som ”alt det andre”. Presentasjonen er i sin helhet lagt ut på: www.kvalitetogprioritering.no 

Under den påfølgende diskusjonen ble det blant annet fremhevet at den gjeldende ”Forskriften om prioritering av helsetjenester med mer” ikke på en fullgod måte skiller mellom de tre omtalte begrepene. Flere av Rådets medlemmer mente også at den heller ikke var tilstrekkelig tydelig på hvor man burde trekke skillet mellom etablert behandling og forskning. Mange sa seg imidlertid enig i at begrepet ”eksperimentell behandling” ikke er godt og muligens bør fjernes eller erstattes. Videre ble det av flere påpekt at den heller ikke på en tilstrekkelig tydelig måte skiller mellom rett til ikke-etablert behandling i inn- og utland. Enkelte rådsmedlemmer understreket også at begrepene ikke enkelt lar seg forene med terminologien som benyttes innenfor utprøvning av legemidler. Ut fra dette mente de at det kan være fordelaktig å søke en harmonisering med legemiddelutprøvingens veletablerte faseinndeling (særlig de delene av en utprøving som omtales som Fase I til III).

Flere av rådets medlemmer var også opptatt av hvilke konsekvenser en eventuell redefinering ville få. Særlig ble det pekt på om det å endre begrepsbruken ville kunne komme til å ha uheldige konsekvenser for finansiering av for eksempel forskning. Videre ble det også stilt spørsmål ved om en endret begrepsbruk kunne gjøre at færre enn i dag vil få anledning til å være med i utprøving av nye legemidler. Enkelte rådsmedlemmer var også opptatt av hvilke konsekvenser dette kan komme til å få i forhold til det regelverket som nå utvikles innenfor EU (grenseoverskridende behandling).

Rådets leder oppsummerte den omfattende diskusjonen gjennom å forslå et nytt vedtaksforslag (se nedenfor). Han foreslo samtidig at Rådet burde be Helsedirektoratet, i forbindelse med arbeidet med å etablere et nytt system for innføring av ny teknologi, legge frem en ny sak som tar med de momentene som kom frem under diskusjonen. 

Fra møte 23/2-2009

Vignetten har blitt utarbeidet av sekretariatet. Berit Mørland orienterte derfor kort om bakgrunnen for at den nå har blitt spilt inn til Rådet. Hun understreket at Rådet ved flere anledninger har behandlet saker hvor det har vært spørsmål knyttet til hvordan man best kan forstå hvor langt i en utviklingsprosess en bestemt teknologi har kommet. Flere av rådsmedlemmene understreket at det per i dag ikke finnes noen entydige definisjoner av hva ”eksperimentell”, ”utprøvende” og ”etablert behandling” er. En slik begrepsavklaring ble derfor fremhevet som nyttig. Rådet besluttet derfor at man ønsket å gå videre med denne saken.