Hvilke helseeffekter bør være dokumentert før innføring av nye kreftlegemidler

Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering i helsetjenesten ønsker å få seg forelagt et revidert vedtaksforslag til sitt neste møte.

Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering i helsetjenesten legger til grunn at det både er viktig og ønskelig å få på plass en enhetlig nasjonalt praksis i forhold til hvilke effektmål som skal dokumenteres ved innføring av nye legemidler innenfor spesialisthelsetjenesten.

Rådet ønsker samtidig å understreke at kravet om dokumentert effekt bare er et av vurderingskriteriene som skal legge til grunn ved vurderingen av om man skal finansiere et legemiddel over offentlige budsjetter. I tillegg skal sykdommens alvorlighet og kostnadseffektivitet også veies inn i den konkrete vurderingen.

Rådet legger videre til grunn at hva som anses å være et akseptabelt klinisk endepunkt med nødvendighet må variere mellom ulike sykdomsgrupper.  

For legemidler innenfor kreftområdet mener Rådet, i samsvar med internasjonale prosesser på området, at både total overlevelse og progresjonsfri overlevelse er akseptable primære endepunkter. Når progresjonsfri overlevelse benyttes som primært endepunkt bør totaloverlevelse rappoteres som sekundært endepunkt (og visa versa). Dersom man finner en bedring i PFS, men ikke i OS, bør man diskutere behovet for også å ha dokumentasjon på symptomlindring eller symptomforebygging.

Man bør også påse at pasientene følges systematisk over lang nok tid for tidlig å kunne avdekke eventuelle uønskede seineffekter (bivirkninger) av behandlingen.

Saken om helseeffekter ble opprinnelig fremmet av Helsedirektoratet. Leder for direktoratets krefthandlingsplaner, Stein Kaasa, innledet. Han la i sin presentasjon særlig vekt på å få frem at saken dreier seg om å sikre seg at de endepunktene som man bruker i studier er gode og valide i et helsetjenesteperspektiv. Kaasa understreket at selv om det ikke er noen automatikk mellom de krav som stilles av EMEA (The European Medicine Agency) for markedsføringstillatelse og det som legges til grunn for nasjonal finansiering og retningslinjearbeid, så er det viktig at dette arbeidet henger sammen.

I den påfølgende diskusjonen ble det av flere understreket at det her var lagt opp til en viktig prinsipiell diskusjon. Andre understreket at denne saken på mange måter illustrerer mer generelle prinsipper av betydning for om man skal finansiere et legemiddel (eller annen ny teknologi) over offentlige budsjetter. Stein Kaasa la vekt på at leders forslag til vedtak representerte et viktig bidrag til retningslinjearbeidet innenfor kreftområdet. Flere av Rådets medlemmer ønsket likevel ytterligere konkretisering av saken før en endelig anbefalning blir gitt. Rådets leder konkluderte  derfor med at Helsedirektoratet vil komme tilbake med noe mer utfyllende informasjon før et endelig vedtak fattes i det neste møtet.

Divisjonsdirektør i Helsedirektoratet, Hans Petter Aarseth, introduserte saken. Han rettet umiddelbart oppmerksomheten mot det faktum at dette ikke bare er et spørsmål som er aktuelt å drøfte i forhold til nye kreftlegemidler, men også en problemstilling som gjelder for legemidler på andre områder. Rådets medlemmer mente at dette både er og kommer til å bli viktig i fremtiden. De anbefalinger som Rådet kommer til å gi vil derfor være viktige signaler til andre aktører på området. Rådets leder oppsummerte derfor med at dette er en sak, hvor man gjennom et samarbeid mellom flere rådsmedlemmer og deres organisasjoner, bør søke å komme frem til en best mulig måte å utrede den videre på.